第壹百壹十章 孤兒藥仿制計劃

　　“三清有沒有興趣做氯巴占的仿制藥？”
　　衛康聽到這個問題，不由壹楞，他手指輕敲桌面，沈吟道：“仿制藥能做，但做不做則是壹個很復雜的問題，三清壹貫是傾向於從本質上解決問題，達到治療效果。”
　　“這關系到公司的戰略決策，我無法馬上回答妳。但我可以說，如果三清要做仿制藥，不僅僅是氯巴占，而是它所代表的壹系列罕見病藥物。”
　　簡練雲又驚又喜，不知道該說什麽好：“衛康，如果真這樣的話，就太好了。我替患者們謝謝妳！”
　　衛康讓她等待消息，就掛斷了電話。
　　他搜索起有關這件事的新聞來，現在網上已經討論得熱火朝天，兩萬多名患兒家屬聯合起來發表了壹封《如何讓我們的孩子活下去？》的聯名信，希望能合法購買到氯巴占，瞬間在網上瘋傳，聯合陳萍的跳樓事件，感動了無數網友。
　　聯名信中寫道：“在《我不是藥神》的結尾中，主人公程勇被減刑釋放，出來後得知了壹個消息，讓他因為購藥入獄的藥品，已經納入了醫保，再也不會有人面對吃不到藥的難題了。希望不遠的將來，我們的孩子也可以放心吃上正規渠道的氯巴占！”
　　這簡直是另壹個版本的《我不是藥神》，只不過訴說的是另壹種藥物——氯巴占。
　　氯巴占是壹款從世紀初開始，就用來治療罕見病的廣譜抗癲癇發作藥物，在兒科癲癇治療中非常受歡迎，因為在所有的相似藥物中，它的副作用算小的。
　　當人類腦部的興奮性神經遞質增加，或是抑制性神經遞質減少時，癲癇就會發作。而氯巴占屬於苯二氮卓類藥物，服用後可以增加腦部抑制性神經遞質，使其與興奮性神經遞質產生平衡，避免癲癇發作。
　　癲癇的持續發作，不僅對患者腦部有永久性的損害，更有導致患者窒息死亡的風險。壹旦停藥，每壹次發作都會對孩子造成傷害，更會造成永久性大腦損傷，使得患兒過早離世。
　　其實，幾年前國家藥監局就在推動氯巴占等罕見病藥物的研發，但國內藥企病對罕見病藥物研發並沒有多少積極性。
　　這並不是孤例，長期以來，國內罕見病領域受制於整個制藥工業的發展，壹直都處於停滯狀態。有數據顯示，國內罕見病群體人數約為1680萬人，很多患者是未經治療的，且處於無藥可用的狀況。
　　罕見病，又稱“孤兒病”，指那些發病率極低的疾病。根據世界衛生組織（WHO）的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰－1‰的疾病。
　　常見的罕見病有，白化病，多發性硬化癥，肢端肥大癥，特發性肺動脈高壓病，苯酮尿癥，線粒體病等。由於罕見病患者數量少且研發成本高，制藥企業基於經濟效益的考量，對罕見病藥物研發並不積極。
　　以鷹國為例，83年以前上市的孤兒藥品種只有38種，為了鼓勵藥企和支持罕見病藥物的開發與應用，鷹國政府在當年頒布《孤兒藥法案》，也是世界首部孤兒藥法案。
　　藥企獲得孤兒藥資格後將獲得壹系列的優惠，包括研發經費的政府支持，免除新藥申請費，藥物營銷申請費，審批快速通道，科研基金申請優先考慮，稅收優惠和7年市場獨占權。同時，在動物實驗階段可以提交申請孤兒藥資格。
　　孤兒藥法案頒布後，三十多年時間，FDA共頒發了5219個孤兒藥資格，最終獲批的藥物數量為843個。
　　鑒於《孤兒藥法案》的巨大推動作用，世界各國相繼頒布類似法案以鼓勵孤兒藥的創新。
　　隨著科技的發展，基因療法、siRNA、免疫療法等新型治療手段的出現，對罕見病藥物的研發也起了巨大的推動作用，目前全球約有560個罕見病藥物項目正在進行中。最近五年，FDA共批準15種孤兒藥，壹些難治罕見病在治療上都有了新的突破。
　　19年國內也通過了快速審批或優先審批或有條件方式的上市許可，批準了8種孤兒藥上市。同時，隨著制藥工業水平的不斷提升，壹些本土企業開始涉足罕見病領域，進入早期探索階段。
　　但是，國內罕見病的藥物研發依然困難重重，不但研發和臨床應用難度高，最重要的原因，則是罕見病的藥物價格高，受眾少。
　　由於罕見病患者人數少，即便企業瞄準的是填補臨床需求的空白，而非盈利，但為了收回成本，藥物必然價格高昂。
　　例如，諾華的芬戈莫德，壹款治療多發性硬化癥的藥物，在國內售價為10500元／盒，全球範圍看盡管這個定價已不算高，但是很多家庭依然無法承受。
　　19年，脊髓性肌萎縮癥的Zolgensma的基因療法的藥物在鷹國批準上市，售價210萬美元（約1469萬人民幣），堪稱史上最貴藥，更是普通民眾無法企及的。
　　這些價格昂貴的原研藥由於專利原因，在國內無法進行仿制，但是很多罕見病的藥物早已專利到期，但目前也沒有國內企業進行搶仿申報。
　　藥企不願意仿制罕見病藥物背後原因眾多，無非就是技術難，成本高，市場不大，換言之，回報十分不理想。
　　如地拉羅斯分散片，原研藥廠家是諾華，在國外，該藥被推薦作為6歲以上地中海貧血鐵過載患者的壹線用藥。但該原研藥在國內樣本公立醫院壹年的銷售額僅有874萬元。
　　而像氯巴占，國內急需的患者也才上萬人，每盒代購價不過三四百塊，這要換成國內藥企來做，不虧本才怪，難怪藥企沒有任何動力仿制。
　　不過，這不是有三清嗎？
　　三清有技術有資金，其他藥企遇到的困難對衛康來說，完全不是問題，只要他想做，就壹定能做到。
　　就先從罕見病的仿制藥開始吧，容易上手，第壹個就是氯巴占，正好能解患兒家長們的燃眉之急。
　　等仿制藥搞定，再研發其他罕見病的原研藥。
　　他叫來李忠，這位舊日下屬，壹直兢兢業業地工作，由他來著手仿制藥這種技術含量不算高的事，再合適不過。
　　“妳先搜集資料，列壹個全球罕見病以及治療藥物清單，把原研藥專利已經到期的標識出來，我有用。”
　　李忠依然是壹副勤懇老實的樣子，扶了扶眼鏡，點頭答應。
　　衛康想了想，又補充了幾句：“三清要啟動壹個罕見病藥物的仿制計劃，第壹個就是氯巴占，然後再優先把所有的兒童藥品挑選出來，列個加急清單。”
　　“妳先著手去準備資料，進行氯巴占仿制藥的立項申請吧。盡快！”
　　看著李忠離開，衛康將自己的決定發消息告知了簡練雲，算是對她的答復。
　　隨後便將此事發布在網上。
　　“最近發生的氯巴占事件給我很大觸動，當三清攻克癌癥，阿爾茨海默癥的時候，還有許多罕見病患者為了生存而與病魔抗爭。”
　　“這不應該，世上所有的疾病都應是平等的，不能因為某壹個疾病的患者人少，研發所需錢多，就止步不前，甚至放棄，尤其是很多藥物並沒有專利困擾，只需要仿制藥就能救命。”
　　“這個時候，三清做為醫藥行業的壹員，該擔負起應有的責任，為國內罕見病患者提供物廉價美的仿制藥。”
　　“三清已經啟動壹項罕見病仿制藥上市計劃，將投入資源進行孤兒藥的仿制，第壹個就從氯巴占開始，目前已經開始立項，我們會竭盡全力，爭取盡快上市，讓所有患者在正規渠道能買到需要的藥。”
　　“這就是三清的理念：為社會需要而制藥。”